来自Majzner和Mackall的这一评估是他们从“CAR-T细胞之旅的第一站”中学到的经验教训进行更广泛分析的一部分。

CAR-T细胞疗法是一种针对血液癌症的癌症疗法。这种单次灌注治疗依靠患者自身的免疫系统细胞来抵抗癌症。

在2000年代初期开展的初步实验室测试以及随后的数百项临床试验表明从免疫系统招募重要的免疫细胞可以以高度个性化的方式抗击癌症。CAR-T细胞疗法涉对T细胞进行基因修饰，仅是越来越多的癌症免疫疗法中的一种，这些疗法表明免疫系统的成分如何可以被有益地利用。

Majzner和Macknall根据迄今为止积累的临床数据评估了CAR-T细胞疗法。

两种CAR-T细胞药物已获得美国食品药物管理局(FDA)的批准：诺华公司的产品Kymriah(通用名tisaglenlecleucel)于2017年8月获得批准，随后在同年10月Yescarta(通用名axicabtageneciloleucel)获得批准。Yescarta由美国吉利德科学公司(Gilead Sciences)旗下子公司Kite制药公司(Kite Pharmaceuticals)开发。

Kymriah用于治疗25岁或以下的患有对先前疗法无反应的急性B淋巴细胞性白血病(B-ALL)的患者。Yescata的目标人群是患有对常规治疗无反应的B细胞癌的成年患者。

夸张的说法伴随着CAR-T细胞疗法的出现而出现，在某些新闻报道中它被誉为“神奇的”癌症疗法，这是因为这种疗法对某些患者尤其是儿童来说充满奇闻轶事。

但是，正如Majzner和Mackall在他们的分析中强调的那样，CAR-T细胞疗法与任何形式的癌症治疗一样极其复杂。

一些患者对这种灌注疗法有很强的反应;其他人则会发生癌症复发。Majzner和Mackall认为，某些形式的癌症，特别是实体瘤，对CAR-T细胞疗法的反应不如血液癌症好，但是当前的与CAR-T细胞疗法相关的弊病可能不会持续到将来。

Majzner和Mackall报道，“疾病组织学已成为影响CAR-T细胞治疗结果的主要因素。尽管在实体瘤中CAR-T细胞的治疗结果还不那么强大，但是在人体试验中表现出的临床疗效的一些早期迹象暗示了即将来临的成功。对影响反应和抵抗性的因素的进一步理解正在推动下一代CAR-T细胞疗法的开发，从而有望在血液癌症和实体瘤中实现更高的疗效。”

CAR-T代表嵌合抗原受体T细胞。它是癌症免疫疗法的一种形式，涉及对从患者血液样本中提取出的T细胞进行基因修饰。一些专家将CAR-T细胞疗法视为细胞疗法、基因疗法和免疫疗法合而为一。

从患者血液中提取出T细胞后，在实验室中对它们进行基因修饰，使得在它们的表面上表达CAR受体，从而能够识别和攻击癌症。比如，这些T细胞表达的CAR受体经过改造后结合癌细胞表面上称为CD19的蛋白。

一旦在实验室中经过基因改造后，这些T细胞在经过增殖后形成一个较小的细胞群体，随后将它们重新灌注回患者体内。一些医生将这些经过基因改造的T细胞称为“活体药物”，这是因为它们全天候与癌症作斗争。

在对先前研究的评估中，Majzner和Mackall发现在多项研究中，有60%～93%的患者实现了完全缓解。类似地，当给B-ALL儿童患者施用生物活性剂量时，发现完全缓解率为73%。

尽管CAR-T细胞疗法在治疗B-ALL患者中可诱发较高的完全缓解率，但Majzner和Mackall在他们的分析中发现，对患者的长期随访评估“显示出较高的癌症复发率限制了整体的成功。”

Majzner和Mackall说，在称为大B细胞淋巴瘤(LBCL)的癌症中，CAR-T细胞疗法诱导较低的完全缓解率，但是癌症复发极少发生，因而可实现与B-ALL相似的长期疾病控制率。

CAR-T细胞疗法，也简称为CAR-T，是由位于美国纽约的纪念斯隆-凯特琳癌症中心的医学科学家Isabelle Rivière，Michel Sadelain和Renier Brentjens开创的。

这三名医学科学家的突破性发现导致在美国和其他地区进行了涉及儿童患者和成年患者的临床研究。正如Majzner和Mackall所指出的那样，无论是儿童还是成年人，在不需要额外治疗的情况下,在临床试验中显示出强劲的缓解率。尽管如此，成本仍然是Kymriah和Yescarta的一大隐忧。这两种CAR-T细胞药物都很昂贵。Kymriah单次灌注的费用约为47.5万美元; Yescarta的售价约为37.3万美元。