儿童肿瘤学组研究ANBL0531的主要目标是使用基于生物学和反应的算法减少中度风险神经母细胞瘤患者亚组的治疗，以指定治疗持续时间，同时保持3年整个队列的总生存率(OS)为95%或更高。

方法

12岁以下儿童，中度风险2A / 2B期或3期肿瘤，组织学良好;患有3,4或4S期疾病的365天以下的婴儿;具有良好组织学，超二倍体4期或不利组织学3期肿瘤的365天至547天的幼儿均符合条件。排除MYCN扩增肿瘤的患者。根据预后标志物(包括染色体1p和11q的等位基因状态)，指定患者最初接受两次(第2组)，第四组(第3组)或第八组(第4组)化疗，有或没有手术。治疗的最终持续时间由总体反应决定。

结果

在2007年至2011年期间，招募了404名可评估的患者。与传统儿童肿瘤组研究相比，患者亚组治疗减少。3年无事件生存率和OS率分别为83.2%(95%CI，79.4%至87.0%)和94.9%(95%CI，92.7%至97.2%)。与具有一种或多种不利生物学特征的患者相比，具有有利生物学(n = 61)的4期肿瘤的婴儿具有良好的3年无事件生存率(n = 47; 86.9%[95%CI，78.3%至95.4%] v 66.8%[95%CI，53.1%至80.6%]; P = .02)，具有OS优势的趋势(95.0%[95%CI，89.5%至100%] v 86.7%[95%CI，76.6 %= 96.7%]，P = .08)。局部疾病患者的OS为100%。

结论

使用该治疗算法实现了优异的存活率，减少了对患者亚组的治疗。对于患有生物学4期疾病的婴儿，仍然需要更有效的治疗策略。

本文由 小月编译整理

来源：

DOI: 10.1200/JCO.19.00919Journal of Clinical Oncology

原文链接：

https://ascopubs.org/doi/full/10.1200/JCO.19.00919