囊性浆细胞样树突状细胞肿瘤(BPDCN)是一种侵袭性血液系统癌症,由过度表达白细胞介素-3受体亚单位α(IL3RA或CD123)的转化浆细胞样树突状细胞引起。 Tagraxofusp(SL-401)是一种CD123定向的细胞毒素,由与截短的白喉毒素融合的人白细胞介素-3组成。
囊性浆细胞样树突状细胞肿瘤(BPDCN)是一种侵袭性血液系统癌症,由过度表达白细胞介素-3受体亚单位α(IL3RA或CD123)的转化浆细胞样树突状细胞引起。 Tagraxofusp(SL-401)是一种CD123定向的细胞毒素,由与截短的白喉毒素融合的人白细胞介素-3组成。
近日,顶级医学期刊NEJM上发表了一篇研究文章,在这项开放标签的多队列研究中,研究人员指定了47名未治疗或复发的BPDCN患者,在每个21天周期的第1至5天,以7μg或12μg/kg体重的剂量静脉输注tagraxofusp。继续治疗直至疾病进展或不可接受的毒性作用。该研究的主要结局是未接受过BPDCN治疗的患者的完全反应和临床完全反应的综合事件发生率。次要结局是反应的持续时间。
在47名患者中,32名接受tagraxofusp作为一线治疗,15名接受过其他治疗。患者的中位年龄为70岁(范围22至84)。在29例先前未接受治疗的患者中,以每公斤12ug的剂量接受tagraxofusp治疗,21例(72%)患者发生了主要结局,总体反应率为90%;在这些患者中,45%接受了干细胞移植。18个月和24个月的存活率分别为59%和52%。在15名先前治疗的患者中,反应率为67%,中位总生存期为8.5个月。最常见的不良事件是丙氨酸氨基转移酶(64%)和天冬氨酸氨基转移酶(60%)升高,低蛋白血症(55%),外周性水肿(51%)和血小板减少症(49%)。19%的患者报告有毛细血管渗漏综合征,并且每个剂量亚组中有一例死亡。
由此可见,在未治疗或复发的BPDCN的成人患者中,使用tagraxofusp治疗具有临床反应。包括毛细血管渗漏综合征、肝功能障碍和血小板减少症在内的严重不良事件很常见。
原始出处:
Naveen Pemmaraju,et al.Tagraxofusp in Blastic Plasmacytoid Dendritic-Cell Neoplasm.NEJM.2019.https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1815105
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