瑞戈非尼已被证实对胃肠道间质肿瘤、结直肠癌和肝癌患者有效。现研究人员对其用于侵袭性转移的骨肉瘤和其他骨骼肉瘤患者的疗效和安全性进行评估。

研究人员开展一给对比性的双盲的安慰剂为对照的2期试验，招募年满10岁的组织学确诊的经过1-2次化疗后病程进展的骨肉瘤患者，且要求ECOG状态评分0-1分。按2：1将患者随机分至瑞戈非尼组(160mg/日，口服，连续21天，28天一疗程)或安慰剂组。并根据年龄(<18岁或满18岁)分层。主要结点是8周内病程无进展的患者比例。

2014年10月10日-2017年4月17日，从法国的13个癌症中心招募到43位成年患者。所有患者至少接受一剂量的研究用药，均被纳入安全性分析;5位患者因违反协议被排除疗效分析(安慰剂组2位、瑞戈非尼组3位)。瑞戈非尼组26位患者中有17位(65%，单边95%CI 47%)8周内病程无进展，而安慰剂组中所有患者病程均有所进展。安慰剂组的10位患者经中心确认病程进展后交叉接受瑞戈非尼治疗。瑞戈非尼组29位患者中有7位(24%)患者发生13例治疗相关的严重副反应，而安慰剂14位患者中无治疗相关副反应发生。瑞戈非尼组最严重的3级及以上治疗相关副反应有高血压(24%[7/29])、手足皮肤反应(10%[3])、疲乏(10%[3])、低磷酸盐血症(10%[3])和胸痛(10%[3])。无治疗相关死亡。

对于经常规化疗失败后复发、进展、转移的骨肉瘤成人患者，瑞戈非尼表现出明显的抗肿瘤活性，并可延缓病程进展。应进一步评估瑞戈非尼用于晚期疾病和具有高复发风险的早期患者的潜能。瑞戈非尼或许存在更大的治疗意义，值得进一步探索。

原始出处：

Florence Duffaud，et al.Efficacy and safety of regorafenib in adult patients with metastatic osteosarcoma： a non-comparative， randomised， double-blind， placebo-controlled， phase 2 study.The Lancet Oncology. November 23，2018.https：//doi.org/10.1016/S1470-2045(18)30742-3