美国临床肿瘤学会(ASCO)成立于1964年，是世界上规模最大，学术水平最高，最具权威的临床肿瘤学会议。2018年ASCO年会即将于6月1日至5日在芝加哥举办。今年的主题为“Delivering Discoveries： Expanding the Reach of Precision Medicine”。

背景

目前，无治疗缓解(TFR)是慢性粒细胞白血病(CML)的新目标。在ENESTop研究(NCT01698905)中，经尼罗替尼(Nilotinib)二线治疗的CML-慢性期(CP)患者在停止治疗48周(主要研究终点)和96周后，分别有57.9%和53.2%的患者仍然维持深层分子学缓解。本次大会报道了ENESTop研究的长期疗效结果。

方法

入组标准为接受伊马替尼(imatinib)一线治疗4周以上，之后转向尼罗替尼治疗至少2年(总治疗时间≥3年)，且获得MR4.5(BCR-ABL1≤0.0032%)的CML患者。经过1年尼罗替尼巩固治疗后，对于继续维持MR4.5的患者，可尝试进入TFR阶段;而对于主要分子学缓解(MMR，BCR/ABL1IS≤0.1%)或MR4丧失的患者则重新给予尼罗替尼治疗。数据截至2017年10月18日，所有患者完成了至少144周的TFR或重启尼罗替尼治疗或中止研究。

结果

在达到TFR的126例患者中，61例仍维持TFR， 58例重启尼罗替尼治疗，7例患者中止该研究。144周时，TFR率为48.4% (95% CI， 39.4%-57.5%)。在96周时达到TFR的67例患者中，有6例在144周时不再维持TFR，其中3例丧失MR4、2例死亡，1例中止研究。在34例因丧失MMR重启尼罗替尼治疗的患者中，分别有33例(97.1%)和31(91.2%)达到MMR和MR4.5。在24例丧失MR4重启尼罗替尼治疗的患者中，有23例(95.8%)患者达到MR4.5。在重新达到MR4.5的54例患者中，有42例(77.8%)在48周仍能维持MR4.5。无患者出现CML相关疾病进展或死亡。144周时，无治疗存活(TFS)率为52.0% (95% CI， 42.9%-60.4%)。96周时仍维持TFR的68例患者中，在巩固治疗期和TFR期的第1、第2和第3个48周，分别有10.3%、 51.5%、19.1%和 11.8%的患者出现肌肉骨髓疼痛相关的不良反应。

结论

经过尼罗替尼二线治疗后TFR的患者可长期维持其疗效。大多数重启尼罗替尼治疗的患者可重新达到并维持MR4.5。对于晚期失去反应的患者，应密切规律监测。

原始出处：2018ASCOAnnual Meeting.Long-term treatment-free remission (TFR) in patients (pts) with chronic myeloid leukemia in chronic phase (CML-CP) after stopping second-line (2L) nilotinib: ENESTop 144-wk results. J Clin Oncol 36, 2018 (suppl; abstr 7003)