胸膜孤立性纤维瘤(SFTP)是一种罕见且通常良性的原发性肿瘤，由中间细胞的间质细胞引起，手术切除即可，而恶性相对少见，目前治疗手段有限，预后较差。

        PD-1免疫检查点抑制剂是目前最热门的抗癌药物之一，到目前为止，PD-1免疫检查点抑制剂nivolumab和pembrolizumab 之前被FDA批准用于治疗的晚期黑色素瘤和非小细胞肺癌等九种类型的癌症。在不断增加的肿瘤类型中，使用这种治疗策略的肿瘤类型越来越多，其中包括罕见的间皮瘤及多形性肺癌。

        这一次在恶性胸膜纤维瘤的成功治疗案例报道，强调了 PD-1/PD-L1免疫检查点抑制剂的巨大潜力，Rossy带大家了解一下这位幸运的患者是如何治疗的。

        治疗经过：患者在当地的癌症中心接受了前沿的联合化疗，每周使用低剂量的卡铂与紫杉醇，每日放射总剂量为64Gy。主胸壁变小缩小，右侧未变化。右肺顶端出现新转移软组织病灶，无法手术切除。随后患者进行二线治疗方案吉西他滨和多烯紫杉醇化，出现严重副作用。患者咨询了MD安德森癌症中心的专家，开始使用temozolomide 和 bevacizumab联合治疗，病情仍然进展。

        PD-1治疗，响应良好持续31个疗程!

        患者基因检测PD-1与PD-L1均呈阳性，于是，患者在2015年10月开始接受PD-1(keytruda)治疗，2015年12月进行肿瘤反应评估发现耐受性良好，并显着减小(见图2 eCT)。2016年2月第5个疗程后，CT结果显示反应良好。在第13个疗程之前，没有发现明显的肿块，在2016年7月CT结果没有新的疾病复发(图2 e)。第26疗程后，患者耐受性良好，除了轻微皮肤发干外，没有明显的副作用，表现出持久完全应答反应。在整个治疗过程中，患者自述体力恢复很好，家属说他胃口也好，能独立完成日常工作。第31个疗程后他接受了局部放射治疗，且对PD-1依旧持续应答!

        总结：

        Rossy认为，该案例显示了PD-1治疗的巨大潜力。像恶性SFTP如此罕见，期望完成三期临床研究来验证免疫检查点疗法的治疗效果是不现实的。但该病例研究表明，即使在PD-L1低表达(TPS 5%)情况下，放、化疗耐药的患者同样能获益。这是第一个关于恶性SFTP检查点免疫治疗反应的报告，此次成功提醒我们，这是癌症免疫疗法的新范例，即使在严重放、化疗耐药中也能产生显着的抗肿瘤效果。此外，其他的免疫检查点抑制剂如PD-L1抗体(atezolizumab、durvalumab/MEDI4736)或免疫调节剂如CTL4抗体(tremelimumab，ipilimumab))也需要在罕见病如SFTP进一步研究其潜在的疗效。

        为了优化患者的治疗方案，癌症免疫疗法的预测生物标志物的深入研究迫在眉睫。毫无疑问，癌症免疫疗法已经彻底改变了现代癌症治疗方法，并将会取得更大的进展。

        目前，该药还未在国内上市。

        原始出处：

        Boothe J.T，et al.，Durable Near-Complete Response to Anti-PD-1 Checkpoint Immunotherapy in a Refractory Malignant Solitary Fibrous Tumor of the Pleura.Case Rep Oncol.2017;10：998–1005.