之前报道的cabozantinib治疗晚期甲状腺髓样癌的临床试验结果证明其与安慰剂相比可以显着改善患者无进展生存情况。ANN ONCOL近期发表了一篇文章，报道了长期随访后总生存情况。

该研究在330例转移性甲状腺髓样癌患者中比较cabozantinib和安慰剂的疗效。患者随机(2：1)分为cabozantinib(140mg/天)组或安慰剂组。平均随访时间为42个月。K-M分析表明cabozantinib平均总生存与对照组相比增加5.5个月(26个月 vs 21.1个月)，尽管这一区别并无统计学意义。进一步探索性研究总生存，无进展生存和反应率后发现，cabozantinib在存在RET M918T突变的患者中取得的治疗效果更好。RET M918T阳性的患者进行cabozantinib治疗的平均总生存期为44.3个月，安慰剂治疗平均总生存期为18.9个月，而RET M918T阴性患者中这一数据为20.2个月 vs 21.5个月。cabozantinib平均治疗持续时间为10.8个月，安慰剂组为3.4个月。cabozantinib安全性与之前的分析一致。

文章最后认为，cabozantinib治疗转移性甲状腺髓样癌患者临床试验最终总生存分析并未达到研究终点。与安慰剂组对比，cabozantinib组总生存有一定改善，但无统计学差异。RET M918T阳性的患者接受cabozantinib治疗可能临床获益更大。

原始出处：

M Schlumberger,R Elisei,et al.Overall survival analysis of EXAM,a phase Ⅲ trial of cabozantinib in patients with radiographically progressive medullary thyroid carcinoma.ANN ONCOL.November 2017 doi:https://doi.org/10.1093/annonc/mdx479