神经母细胞瘤相关眼阵挛-肌阵挛综合征(OMA)的治疗目前缺少基于大规模临床验证的治疗指南。近日研究人员考察了在强的松和环磷酰胺化疗基础上静脉注射免疫球蛋白对疾病的治疗效果。

本次III期临床研究在北美和澳洲开展，92个儿童肿瘤治疗机构参与。8岁以下的，经活检证实的神经母细胞瘤或节细胞神经母细胞瘤伴随眼阵挛-肌阵挛患儿参与。患儿随机在强的松和环磷酰胺基础上接受12轮免疫球蛋白治疗(IVIG)，或仅进行强的松和环磷酰胺化疗。研究的主要终点是神经系统评估得分反应的OMA治疗响应。

研究招募53名患儿，其中女孩占62% ，成神经细胞瘤评估发现，44名患儿为低风险，7人中等风险，2人高风险。IVIG组26人，非IVIG组27人，52名患儿完成治疗评估，其中IVIG组21人(81%)存在OMA治疗响应，而非IVIG组仅11人(41%)存在响应 (OR 6.1， 95% CI 1.5-25.9， p=0.0029)。2组患者无OMA疾病进展的平均时间为6.1年。IVIG联合治疗的耐受性良好，28人报告了III级以上不良事件，主要包括贫血、中性粒细胞减少、呕吐、传染病、眼球震颤、共济失调和激越。1名神经细胞瘤高风险患者因自体干细胞重建后大剂量化疗导致的严重腺病毒感染死亡。

研究表明，对于神经母细胞瘤相关眼阵挛-肌阵挛综合征患儿，在强的松和环磷酰胺化疗基础上静脉注射免疫球蛋白可提高治疗效果。

原始出处：

Dr Pedro A de Alarcon et al.Intravenous immunoglobulin with prednisone and risk-adapted chemotherapy for children with opsoclonus myoclonus ataxia syndrome associated with neuroblastoma (ANBL00P3)： a randomised， open-label， phase 3 trial.Lancet Child Adol Health. 03 November 2017.