根据一项发表于《Hepatology》杂志的研究结果，索拉非尼可改善老年晚期肝癌患者的生存率，但是，针对肝功能失代偿患者，其并不符合成本效益。

肝癌是一种致命性恶性肿瘤，严重威胁人们的生命健康。不幸的是，许多罹患肝癌的患者只能接受姑息疗法治疗，而其只能延长有限的寿命，并不能实现治愈。索拉非尼(Sorafenib)是一种口服多靶点、多激酶抑制剂，是唯一一种获批用于治疗晚期肝细胞癌(HCC)的药物。美国肝病研究协会(AASLD)和欧洲肝病研究协会(EASL)指南推荐索拉非尼为巴塞罗那临床肝癌(BCLC)C级患者的一线治疗。

然而索拉非尼用于晚期肝脏疾病患者(如，Child Pugh B级肝硬化患者)，尤其是存在腹水或肝性脑病患者的疗效尚不清楚。因此，密歇根大学消化科的研究人员探究了索拉非尼用于老年晚期肝癌患者的生存率和成本效益。

研究人员针对美国国家癌症研究所SEER医保相关数据库进行了二次分析，使用了2007年至2009年间诊断为肝癌的受益者数据。研究人员比较了确诊6个月内接受索拉非尼治疗的晚期肝癌患者和没有接受治疗的晚期肝癌患者(对照组)。进行单因素和多因素分析，以确定影响生存率的预测因子;分别计算了索拉非尼组和对照组增量成本效益比(ICERs)。

该项研究最终纳入了228例接受索拉非尼治疗的患者和870例对照组。

研究结果

索拉非尼治疗组患者和对照组患者的中位生存期分别为150.5天和62天;

多变量分析中，提高存活率的显著预测因子是：使用索拉非尼治疗(风险比[HR]，0.66;95% CI，0.57-0.77);就诊于美国国家癌症研究所指定癌症中心(HR，0.77;95% CI，0.62-0.97)和移植中心(HR，0.77;95% CI，0.65-0.93);

恶化生存率的预测因子包括：IV期肝癌(HR，1.40;95% CI，1.24-1.58);失代偿期肝硬化(HR，1.49;95% CI，1.30-1.70)。

尽管索拉非尼与失代偿期肝硬化患者的生存获益相关(HR，0.61;95% CI，0.47-0.79)，但中位获益生存仅为31天，并不符合成本效益。

总而言之，索拉非尼与改善老年晚期肝癌患者的生存率相关，但是，针对肝功能失代偿患者，其并不符合成本效益。此外，该项研究的结果与临床更相关，因为相当高比例的晚期肝癌患者存在肝功能失代偿或治疗期间出现肝功能失代偿。在获得更多的关于索拉非尼用于失代偿肝硬化患者疗效的前瞻性研究数据之前，医生考虑使用索拉非尼治疗晚期肝癌患者时有必要精心选择患者。

编译自：Survival and Cost-Effectiveness of Sorafenib Therapy in Advanced Hepatocellular Carcinoma: An Analysis of the SEER-Medicare Database. Hepatology. 2016 November 25.