大剂量甲氨蝶呤为基的化疗是原发性CNS淋巴瘤的标准治疗方案，但大多数患者会复发。大剂量化疗联合自体干细胞移植(HCT-ASCT)可以穿过血脑屏障，消除CNS内的残留病变。最近，发表于《The Lancet Haematology》上的一项研究旨在探讨HCT-ASCT治疗新诊断原发性CNS淋巴瘤的安全性和有效性。

在该前瞻性单臂2期研究中，研究人员纳入了年龄18-65岁的新诊断原发性CNS淋巴瘤患者，具有免疫活性，对临床体能状态评分无限制。患者接受了5个疗程的利妥西单抗静脉注射375 mg/m2(大剂量甲氨蝶呤首个疗程前的7天以及随后每10天)1次以及4个疗程的大剂量甲氨蝶呤静脉注射 8000 mg/m2(每10天1次)，随后静脉注射2个疗程的利妥西单抗 375 mg/m2(第1天)、阿糖胞苷 3 g/m2(第2、3天)、塞替派40 mg/m2(第3天)。最后1个疗程后的3周，患者开始静脉注射HCT-ASCT(利妥西单抗375 mg / m2(第1天)，卡莫司汀400 mg / m2(第2天)， 塞替派 2 × 5 mg/kg (第3、4天)和干细胞输注(第7天))，不考虑诱导后的响应状态。研究人员限制对HCT-ASCT后未完全缓解的患者进行放疗。主要终点是HCT-ASCT后30天的完全响应率。

2007年1月18日~2011年5月23日，该研究共纳入81名患者，其中2名患者被排出在外。研究人员分析了79名患者。所有患者开始了诱导治疗;73名(92%)患者进行了HCT-ASCT。61 (77•2% [95% CI 66•1–86•6])患者达到了完全响应。诱导治疗期间，最常见的3级毒性反应为贫血(37[47%])，最常见的4级毒性反应为血小板减少(50 [63%])。HCT-ASCT期间，最常见的3级毒性反应是发热(50/73[68%])，最常见的4级毒性反应是白细胞减少症(68/73 [93%])。该研究中有4(5%)名患者发生了治疗相关性死亡，其中3名患者死于诱导期，剩余1名死于HCT-ASCT后的4周。

该研究表明，HCT-ASCT联合噻替哌和卡莫司汀是年轻新诊断原发性CNS淋巴瘤患者的有效治疗选择，但仍需进一步开展比较性研究。