一水肌酸对帕金森病患者临床进展的作用
尽管帕金森病在全球流行，医疗负担沉重，尚无可延缓或阻断该病进展的疗法。国立神经病学与卒中研究院帕金森病探索性试验项目的开展，旨在促进人们对潜在疗法的探索。
意义 尽管帕金森病在全球流行，医疗负担沉重，尚无可延缓或阻断该病进展的疗法。国立神经病学与卒中研究院帕金森病探索性试验项目的开展，旨在促进人们对潜在疗法的探索。
目的 确定在延缓帕金森病参与者的长期临床衰退方面，一水肌酸是否比安慰剂更有效。
设计、场所和参与者 长期研究1是一项多中心、双盲、平行组、安慰剂对照、1:1的随机有效性试验。从美国和加拿大的45家研究中心纳入参与者，包括1741例早期(诊断不足5年)和治疗过的(接受多巴胺能药物治疗)帕金森病男性、女性患者，纳入工作在2007年3月至2010年5月期间进行，随访至2013年9月。
干预措施 参与者被随机分组接受安慰剂或一水肌酸(10g/d)治疗，治疗≥5年(最长随访8年)。
主要转归和检测指标 主要转归检测指标为自基线至随访5年时临床(功能)减退的差异，采用一种整体统计学检验对2个治疗组进行比较。采用改良兰金(Rankin)量表、符号数字模式测验、39项帕金森病问卷(PDQ-39)总指数、施瓦布和英格兰日常生活能力量表及步行能力等5个转归检测指标，对临床状态进行定义。对所有转归进行编码，评分较高，表明转归较差，应用一种整体统计学检验进行分析，总和秩次较高(范围为5～4775)，表明预后较差。
结果 基于计划中的、对至少在分析日5年前纳入的参与者(n=955)所进行的中期分析结果，试验因无效而提前终止。随访期中位数为4年。在955名参与者中，接受安慰剂治疗者的总和秩次均数为2360(95%CI为2249～2470)，接受肌酸治疗者为2414(95%CI为2304～2524)。整体统计学检验得出t1865.8=-0.75(双侧P值=0.45)。在身体各系统的不良事件和严重不良事件方面，未检出差异(对多重比较进行部分校正，P<0.01)。
结论和相关性 对于早期和治疗过的帕金森病患者，与安慰剂相比，一水肌酸治疗≥5年，未改善临床转归。这些结果不支持一水肌酸用于帕金森病患者。
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