蓓萨罗丁在阿尔茨海默病样病理状态的小鼠体内可清除β淀粉样脑斑块,这种已有十多年应用历史的抗癌药将在9月份开始进行其治疗阿尔茨海默病的首项人体试验。
蓓萨罗丁在阿尔茨海默病样病理状态的小鼠体内可清除β淀粉样脑斑块,这种已有十多年应用历史的抗癌药将在9月份开始进行其治疗阿尔茨海默病的首项人体试验。
克利夫兰市凯斯西储大学的Gary E. Landreth博士介绍,这项Ⅰb期试验将随机给予12例健康受试者蓓萨罗丁(Targretin)或安慰剂治疗。研究者将在用药后36 h内每小时收集脑脊液和血液,查看蓓萨罗丁促进淀粉样蛋白自然清除的情况。
“如果我们的假设是正确的,这种药物应该可以加速载脂蛋白E的合成并保持其稳态水平”,而载脂蛋白E有利于可溶性淀粉样蛋白的分解。饥饿的小胶质细胞是蓓萨罗丁的第二记重拳,在小鼠体内,该药物可激活小胶质细胞,从而促进对β淀粉样斑块的清除。如果这两种事件都能在人体内发生,“我们将有理由进一步开展Ⅱ期试验”。
目前尚不建议对阿尔茨海默病患者处方蓓萨罗丁。Landreth博士说,尽管相对温和,但蓓萨罗丁在癌症患者中可导致甲状腺功能低减和血脂异常。尽管几乎可以确定在即将进行的试验中,志愿者将不会发生这些不良反应,但无法保证在阿尔茨海默病患者中的应用是安全的。
Landreth博士及其同事Paige Cramer拥有蓓萨罗丁作为一种阿尔茨海默病潜在治疗药物的美国临床专利,并得到ReXceptor公司的资助,这家公司拥有大学提供的将蓓萨罗丁用于阿尔茨海默病治疗的批准选择权。
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