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强直性肌营养不良

作者：来源：医学论坛报日期：2013-01-21

导读

罗彻斯特大学医学中心、伊希斯（Isis）制药公司和健赞（Genzyme）公司学者通过反义寡核苷酸（ASO）治疗，消除了小鼠肌肉细胞中一类有害RNA，成功逆转了强直性肌营养不良的症状。

　　罗彻斯特大学医学中心、伊希斯（Isis）制药公司和健赞（Genzyme）公司学者通过反义寡核苷酸（ASO）治疗，消除了小鼠肌肉细胞中一类有害RNA，成功逆转了强直性肌营养不良的症状。该结果发表于2012年8月2日的《自然》（Nature）杂志。

　　ASO能特异性下调基因表达，可帮助治疗与RNA和（或）蛋白功能获得性相关疾病。但使用ASO药物进行全身性治疗具一定局限性，因为包括骨骼肌和心肌在内的许多组织会因摄取药物不足而难以沉默目标mRNA。研究者每周2次对小鼠施以ASO化合物治疗，持续4周，发现用药后强直性肌营养不良的症状得到减轻，且持续1年。这对小鼠寿命来说是一段相当长的时间。他们将会继续进行ASO药物的筛选，力争早日进入临床试验阶段。

　　ASO技术已发展20年，至今还未在肌细胞中有效去除RNA。该研究成果将极大鼓舞研究神经退行性疾病的科学家。现在，科学家们已离应用ASO治愈疾病又近了一步。